D.B.T. Deutsche Biotechnologietage

coffeeon 17.04.24 | 10.50-11.20 Uhr

Minicircles: Genvektoren der nächsten Generation mit großem Potenzial für klinische Anwendungen
Das Potenzial der Gentherapie im klinischen Bereich hängt von der effektiven Zuführung von Nukleinsäuren zu den Zielzellen oder -geweben ab. Auf diesem Gebiet wurden erhebliche Fortschritte erzielt, wobei sowohl virale als auch nicht-virale Vektoren eingesetzt werden. Plasmid-DNA ist nach wie vor ein wichtiges Ausgangsmaterial für beide Strategien. Jüngste regulatorische Anforderungen erfordern die Verwendung sicherer und fortschrittlicher Genvektoren der nächsten Generation.
Minicircles sind Plasmidderivate, die so konstruiert wurden, dass sie keine bakteriellen Sequenzelemente wie Antibiotikaresistenzgene oder Replikationsursprünge enthalten. Durch das Weglassen überschüssiger Sequenzen wird nicht nur die Größe im Vergleich zum Originalplasmid verringert, sondern das Molekül ist somit besser in der Lage, Gen-Silencing-Szenarien nach der Transfektion und somit Immunreaktionen des Wirts effektiver zu umgehen.
Minicircles werden bereits in verschiedenen Anwendungen eingesetzt und haben sich gegenüber herkömmlicher Plasmid-DNA als vorteilhaft erwiesen.
Die Sleeping Beauty basierte Transposition wird beispielsweise zur Erzeugung von CAR-T-Zellen verwendet. Diese gelten derzeit als vielversprechendstes Instrument in der Krebstherapie. Im Vergleich zu Plasmiden wurde bei der Verwendung von Minicircles eine geringere DNA-Toxizität und damit eine effektivere Transposition beobachtet.
Bei der Verwendung für die AAV-Produktion bieten Minicircles einzigartige Vorteile, da sie die Möglichkeit ausschließen, dass Backbone-Sequenzen fälschlicherweise in die Transfervektoren verpackt werden.

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